武科大全球首创艾滋病基因疗法 将进入临床研究

荆楚网（湖北日报网）讯（记者林杉 通讯员程毓 毕浩洋）今年12月1日是第38个世界艾滋病日，一项来自中国科研团队的治疗艾滋病新方案在国际顶级期刊《Molecular Therapy》上发布，为“终结艾滋”目标带来新的科学路径。该研究由武汉科技大学生命科学与健康学院顾潮江教授团队完成，团队构建了一种名为“EMT-Cas12a”的新型治疗系统，通过工程化外泌体递送基因编辑工具，实现对艾滋病病毒基因组的精准清除。

艾滋病是由艾滋病病毒引起的重大传染病，目前尚无根治手段。现有疗法如鸡尾酒疗法虽能抑制病毒复制，但无法彻底清除病毒；免疫细胞疗法难以触及潜伏感染的细胞；部分基因疗法则存在靶向性不足、毒副作用等问题。

顾潮江团队历经十年探索，利用外泌体这一人体天然分泌的微小囊泡作为载体，搭载基因编辑系统Cas12a，构建出具有靶向性强、安全性高、可协同切割优势的递送系统。该技术能够将Cas12a精准送入细胞，对艾滋病毒基因组进行多点位剪切，从而有望实现功能性治愈。

研究过程中，团队攻克了外泌体提纯与工程化改造等关键难题，成功提升了载体搭载效率和靶向能力。在感染艾滋病病毒的小鼠模型及艾滋病人血液样本的实验中，该系统展现出显著的病毒清除与免疫重建效果。其中一组实验里，三只感染小鼠中有两只实现HIV病毒完全清除，标志着该技术在动物层面取得重要突破。

目前，该疗法已通过医学伦理审查，将进入临床研究阶段。未来若进展顺利，有望通过静脉注射方式为艾滋病患者提供新的治疗选择。

顾潮江教授自2005年起从事艾滋病研究，2016年回国后带领团队专注于外泌体与基因编辑结合的治疗策略。此次发表的成果为全球首个利用外泌体构建的CRISPR-Cas12a靶向递送与执行系统，被期刊编审组高度认可。